Colangiocarcinoma: il 40% dei casi può essere curato con nuovi farmaci

25 maggio 2023 – Diagnosi tardive e limitate opzioni terapeutiche. Sono questi i due principali bisogni insoddisfatti degli oltre 5.000 pazienti che in Italia ricevono una diagnosi di colangiocarcinoma. È una forma rara e aggressiva di tumore al fegato dall’aspettativa di vita molto bassa. Negli ultimi anni diversi passi in avanti sono stati compiuti ed è fondamentale garantire a tutti i malati le nuove opportunità di cura, non rinunciando a trattare anche gli stadi più avanzati della malattia. È ora, infatti, possibile allungare la vita e guadagnare in termini di qualità della stessa. Merito soprattutto della medicina di precisione che fornisce finalmente una nuova speranza al 40% circa dei pazienti che presentano alterazioni geniche che rispondono ad alcuni farmaci. Il valore della ricerca nei tumori rari è inestimabile. É importante favorire la ricerca e lo sviluppo di farmaci orfani che possono cambiare la storia naturale della malattia. Garantire tempestivo accesso alle nuove terapie è altrettanto fondamentale per assicurare ai pazienti gli standard di cura più elevati e per incoraggiare ulteriori investimenti per la ricerca in questo settore. È quanto emerge oggi a Roma nel corso Meeting dal titolo “Gli unmet need dei pazienti con colangiocarcinoma in Italia” realizzato da ISHEO, con il patrocinio dell’Associazione Pazienti Italiani Colangiocarcinoma (APIC) e della Federazione delle Associazioni di Volontariato in Oncologia (FAVO), con il supporto non condizionante di Gruppo Servier in Italia. Negli ultimi mesi ISHEO ha condotto un’analisi intervistando medici oncologi e pazienti del nostro Paese. Da queste è nato un Report, dal titolo omonimo del meeting di oggi, che viene presentato nell’evento odierno nella Capitale. “Il colangiocarcinoma è una patologia che viene spesso diagnosticata quando già in fase avanzata. – sottolinea il prof. Carmine Pinto – Direttore della Struttura Complessa di Oncologia Medica dell’AUSL-IRCCS di Reggio Emilia, Istituto di Tecnologie Avanzate e Modelli Assistenziali in Oncologia Solo il 35% dei pazienti che ne ricevono diagnosi, infatti, risulta operabile e di questi, circa il 60% tende a subire ricadute. Gli attuali dati mostrano come la sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi sia rispettivamente del 17% per gli uomini e del 15% per le donne. Su questi numeri potrà intervenire l’introduzione di nuove opzioni di trattamento, come le terapie a target molecolare, un’importante opportunità terapeutica per quelle condizioni in cui il tumore risulti inoperabile, o si presentino ricadute o metastasi. Un aspetto chiave è, quindi, la necessità dell’introduzione ab initio l’esecuzione dei test NGS per i pazienti affetti da colangiocarcinoma poiché il “fattore tempo” gioca un ruolo cruciale nel trattamento di questa patologia.” “Un aspetto da evidenziare è la necessaria preparazione di tutto il team multidisciplinare che prende in carico il paziente, al fine di gestire in maniera integrata e al meglio il percorso assistenziale. – afferma il prof. Nicola Silvestris, Consigliere nazionale AIOM (Associazione Italiana di Oncologia Medica) -. Sono infatti le ‘simultaneous care’ a fare la differenza per questi pazienti, dunque, è necessario fornire una presa in carico globale che tenga conto dell’aspetto psicologico, nutrizionale, della terapia del dolore e della riabilitazione. Non solo, l’expertise dei professionisti atti ad eseguire i test di espressione genica è alla base di un percorso assistenziale globale volto a garantire la migliore assistenza, ma purtroppo la distribuzione di laboratori non è uniforme sul territorio nazionale. In questo contesto, le Reti Oncologiche possono svolgere un ruolo di fondamentale importanza, consentendo la presa in carico dei pazienti, anche laddove il centro di riferimento possa non essere nelle immediate vicinanze”. “Negli ultimi anni si è passati da una oncologia di precisione ad una personalizzata, con la possibilità sempre più realistica di costruire opzioni terapeutiche precise ed efficaci – aggiunge il prof. Paolo Marchetti, presidente della Fondazione per la Medicina Personalizzata -. Si è evidenziato come le Istituzioni stiano cercando un percorso gestionale comune, una raccolta omogenea delle informazioni, perché vanno identificati specifici determinanti molecolari, fattori predittivi di una minore efficacia dei trattamenti e di una maggiore tossicità per fattori che, usualmente, non vengono presi in considerazione nei casi clinici, così possiamo salvare più vite e dare una migliore qualità di vita ai pazienti”. Nel meeting di Roma intervengono anche i rappresentati delle associazioni di pazienti. “Potenziare le risorse destinate all’uso dell’NGS risulta un passaggio fondamentale per il sequenziamento del DNA nell’ambito dell’oncologia clinica, con finalità diagnostiche, prognostiche, predittive e di monitoraggio che possono dare accesso a terapie personalizzate anche per i pazienti affetti da colangiocarcinoma, i quali presentano un medical unmet need molto forte. – aggiunge l’Avv. Elisabetta Iannelli, Vicepresidente Associazione Italiana Malati di Cancro, parenti e amici (AIMAC) e Segretario Generale Federazione delle Associazioni di Volontariato in Oncologia (F.A.V.O.) -. Se parliamo di “personalizzazione delle cure”, appunto, ci riferiamo anche ad una migliore gestione delle risorse disponibili in modo che al paziente siano assicurate terapie mirate che aumentino l’efficacia, riducano gli effetti collaterali ed i costi per l’assistenza sanitaria oltre che i costi socio-sanitari a carico dei malati”. Vi è anche la necessità di fornire supporto psicologico ai pazienti in quanto “La scoperta della malattia influisce sulla vita delle persone in maniera drammatica – afferma Paolo Leonardi, Presidente Associazione Pazienti Italiani Colangiocarcinoma (APIC) -. Nel momento in cui viene comunicata la diagnosi, le persone sono in grado di rendersi conto immediatamente della gravità della loro situazione, con una ricerca in rete. Le simultaneous cares affiancate alla cura oncologica sono essenziali, impostandole come un continuum of care. Spesso si trascura però il sostegno psicologico, che in alcuni ospedali è offerto, ma fuori da questi raramente i malati oncologici lo trovano – e si badi che un paziente con colangiocarcinoma passa la maggior parte del suo tempo, fortunatamente, fuori dall’ospedale. Un sostegno psicologico in alcuni casi è ricercato anche dai caregivers”. Prima della presentazione del report analitico sono stati realizzati una serie di incontri istituzionali utili a presentare gli unmet need dei pazienti con colangiocarcinoma in Italia ai rappresentanti delle Istituzioni; a questo proposito l’On. Annarita Patriarca, Membro XII Commissione (Affari sociali) della Camera dei Deputati, ha dichiarato che “La ricerca scientifica sta facendo passi da gigante e negli ultimi tempi le strategie terapeutiche si sono notevolmente ampliate, e il Sistema Sanitario deve correre alla stessa velocità. Deve essere questo l’impegno nella lotta contro Tumori rari come il colangiocarcinoma. I nuovi farmaci a target molecolare si sono dimostrati capaci di aumentare la qualità di vita e la sopravvivenza in una grossa fetta di pazienti. Lo stanziamento dei fondi per le Next Generation Sequencing (NGS) per garantire l’accesso a questi test è un forte segnale da parte dello Stato che mostra l’impegno delle Istituzioni in questa battaglia, ora impegniamoci per un equo accesso a tutti i pazienti affinché si possa cambiare la storia di questa malattia per migliaia di persone”.

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